基因治疗-基因编辑-贝赛模式

我司通过生信AI大数据挖掘和模型构建，不断研发生产具有独立自主知识产权的新型CRISPR核酸酶工具。通过已建立的流程化新型CRISPR筛选鉴定平台，我司已发现来自啮齿粪杆菌Faecalibaculum rodentium的一种新型FrCas9核酸酶，并成功纯化和生产。

FrCas9核酸酶是目前已知的切割效率最强、脱靶效应最低、特异性最好、PAM限制最少的CRISPR,该成果“FrCas9 is a CRISPR/Cas9 system with high editing efficiency and fidelity”成功发表于Nature Communications。FrCas9的PAM为5′-NNTA-3′，SpCas9的PAM为5′-NGG-3′，我们直接在人基因组上选择11个位点同步比较FrCas9与SpCas9及不同SpCas9高保真变体（SpCas9-HF1、HiFi-Cas9和eSpCas9）的切割效率及脱靶效应。

结果显示，FrCas9的在靶reads数均高于SpCas9及其高保真变体，且FrCas9在多个位点均未检测到脱靶，说明FrCas9具有较高的切割效率以及较低的脱靶效应，为安全高效的基因编辑临床治疗及基础科研提供更多选择。